Австралийский прорыв в исследованиях стволовых клеток почек

Австралийский прорыв в исследованиях почечных стволовых клеток
                Предоставлено: Детский исследовательский институт Мердока.

Новое исследование, проведенное Детским научно-исследовательским институтом Мердока (MCRI), объединило технологию редактирования генов с регенерацией почечных стволовых клеток, чтобы исправить мутацию гена пациента.
                                                                                       

Впервые у пациента в Австралии была восстановлена ​​почка из стволовых клеток.

Исследование является частью проекта по регенеративной медицине, в котором человеческие стволовые клетки используются для развития мини-почек с целью обнаружения новых генов и методов лечения наследственных заболеваний почек.

В этом новом исследовании, опубликованном в Американском журнале генетики человека с участием больниц и лабораторий в Брисбене, Сиднее и Мельбурне, стволовые клетки, полученные от ребенка с генетическим заболеванием почек, были разделены на две группы. живых мини-почечных органоидов — один с ее заболеванием почек и один, в котором была исправлена ​​ее мутация гена.

Стволовые клетки были созданы на основе биопсии кожи, взятой у 12-летней Александрии, страдающей синдромом Майнцера-Сальдино, редким генетическим заболеванием, вызывающим прогрессирующую дегенерацию сетчатки и терминальную стадию заболевания почек.

«В мини-почках пациентки мы обнаружили клеточные антенны неправильной формы. Это показало, что болезнь Александрии существует в мини-почке, и доказывает, что мы можем использовать эти регенерированные ткани, чтобы узнать о ее заболевании», — сказал исследователь MCRI и педиатр. нефролог, доктор Том Форбс.

«Затем мы использовали технологию редактирования генов для исправления генетической мутации в стволовых клетках Александрии. Затем эти» скорректированные на гены «стволовые клетки были выращены в другой набор мини-почек, которые показали, что антенны теперь имеют нормальную форму. Генная коррекция остановила развитие заболевания в мини-почках. «

«Сравнивая две мини-почки, мы теперь лучше понимаем, как развивается эта болезнь».

Александрия — первый зарегистрированный случай, в котором эффект мутации гена при заболевании почек был исследован с использованием редактирования генов стволовых клеток пациента для исправления генетической мутации.

«Тот факт, что мы можем сделать почечную ткань из стволовых клеток человека, а затем исправить любые генетические мутации, чтобы изучить, как развивается заболевание, является очень многообещающим шагом на пути к разработке персонализированного будущего лечения», — сказала старший научный сотрудник MCRI доктор Сара Хауден .

По меньшей мере 50% детей, которым требуется диализ или пересадка почки, имеют генетическую причину заболевания почек. Почти для всех этих состояний очень мало известно о том, как развивается болезнь, и не существует никакого специального лечения.

«Выращивая мини-почки из стволовых клеток пациента, мы надеемся найти новые гены, ответственные за заболевание почек. Мы также надеемся, что сможем проверить их на возможные новые способы лечения конкретного заболевания этого пациента».

Хотя это последнее исследование не повлияет на текущее состояние Александрии, оно открывает путь к возможному лечению в будущем других пациентов с аналогичными заболеваниями почек.

«Нам предстоит пройти долгий путь, чтобы сделать индивидуальное лечение, но знание того, что мы можем изучать наследственное заболевание почек с использованием стволовых клеток пациента, — это прорыв», — сказал доктор Хауден.

История Александрии:

Когда ей было шесть месяцев, у Александрии был диагностирован дегенеративный дефект зрения, однако причина была неизвестна. Пять лет спустя у Алекса была только три процента функции почек, и у него была почечная недостаточность, и он был немедленно помещен на диализ.

В шесть лет Алекс перенесла пересадку почки с использованием почки, пожертвованной ее бабушкой. Хотя трансплантация прошла успешно и почки Алекса начали хорошо функционировать, причина ее почечной недостаточности также была неизвестна.

Алексу было 10 лет, когда генетическое тестирование, проведенное Genetics Health Queensland, наконец привело к ответу. У Алекса был диагностирован редкий генетический синдром, называемый синдромом Майнцера-Сальдино. Это была очень интересная новость для Алекса и ее семьи, поскольку она дала им некоторое разрешение к ее диагнозу и доступ к текущему исследованию состояния.

В седьмом году Алекс любит тхэквондо, плавание, танцы, выступления, чтение и пробование новых вещей. Она очень целеустремленная молодая леди и вдохновляет всех, с кем встречается.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *