Генная терапия может помочь в борьбе с тяжелым раком крови

Генная терапия может помочь в борьбе с трудным для лечения раком крови

(HealthDay) — новое предварительное исследование предполагает, что генная терапия, которая настраивает иммунную систему, может дать надежду людям с раком крови, которые сопротивлялись стандартным методам лечения.
                                                                                       

Рак, называемый множественной миеломой, возникает в определенных белых кровяных клетках. В настоящее время это неизлечимо, но есть методы лечения, которые могут помочь людям жить с этим заболеванием годами.

Однако большинство людей в конечном итоге прогрессируют, а некоторые вообще не реагируют на доступные методы лечения.

В новом исследовании приняли участие 33 пациента. У них обычно было от семи до восьми циклов лечения, и у них не было выбора. Поэтому исследователи опробовали недавно разработанный подход, который использует потенциал иммунной системы для уничтожения рака: Т-клеточная терапия CAR.

Он включает удаление Т-клеток иммунной системы у пациента, а затем генетически изменяет их, чтобы они были вооружены химерными антигенными рецепторами или CARs.

Это позволяет Т-клеткам распознавать и атаковать раковые клетки после того, как они проникнут обратно в кровь, сказал старший исследователь доктор Джеймс Кохендерфер.

Т-клеточная терапия CAR уже одобрена для некоторых случаев лейкемии и лимфомы — двух других типов рака крови.

Но этот подход не универсален. CARs должны нацеливаться на белок, специфичный для рака, объяснил Кохендерфер, ученый из Национального института рака США.

В этом исследовании его команда использовала CAR, которые распознают белок в клетках множественной миеломы, называемый BCMA.

Следователи обнаружили, что терапия оказалась безопасной. Это вызывало кратковременные побочные эффекты у всех пациентов, но они были управляемыми.

Были также ранние признаки того, что терапия помогла. Большинство пациентов — 85% — видели, что их опухоли сжимаются или уходят, и они обычно уходили за год до того, как рак снова начал прогрессировать.

«Эта терапия совершенно отличается от других методов лечения миеломы», — сказал Кохендерфер. «Таким образом, миелома, устойчивая к другим методам лечения, может реагировать на анти-BCMA CAR Т-клетки».

Его команда сообщила о результатах, опубликованных в выпуске Медицинского журнала Новой Англии от 2 мая. Исследование финансировалось компаниями Bluebird Bio и Celgene, занимающимися разработкой терапии.

Множественная миелома встречается относительно редко, основываясь на статистике Американского онкологического общества: у среднего человека вероятность развития ее составляет менее 1%. Но для тех, кто это делает, болезнь часто смертельна. По данным института рака, чуть менее половины американцев с диагнозом множественная миелома умирают в течение пяти лет.

Варианты лечения варьируются от химиотерапии до «целевых» лекарств, которые сосредоточены на определенных отклонениях в раке, до трансплантации стволовых клеток.

Некоторые пациенты хорошо реагируют на них, говорит д-р Мелисса Алсина, которая возглавляет программу трансплантации множественной миеломы в Онкологическом центре им. Моффита в Тампе, штат Флорида. Другие, например, участники этого исследования, этого не делают.

Тот факт, что 85% ответили на терапию Т-клетками CAR, «впечатляет», сказала Альсина, которая не участвовала в исследовании.

Она сказала, что «несколько разочаровывает», что болезнь обычно прогрессирует через год. Но в целом, по словам Алсины, результаты «впечатляющие», и вполне вероятно, что в конечном итоге терапия будет одобрена Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Важным вопросом на будущее является то, будет ли Т-клеточная терапия CAR более эффективной, если она начнется раньше при множественной миеломе, добавила Алсина.

Терапия несет риски. Одним из них является синдром высвобождения цитокинов, когда организм вырабатывает огромное количество воспалительных веществ (цитокинов), которые вызывают высокую температуру, низкое кровяное давление и другие симптомы. У трех четвертей пациентов в этом исследовании развился синдром высвобождения цитокинов, но он обычно был легким и его можно было лечить в течение нескольких дней.

Неврологические проблемы, такие как головокружение, спутанность сознания и проблемы с памятью, являются еще одной проблемой. Сорок два процента пациентов имели такие побочные эффекты, но они были слабыми во всех случаях, кроме одного, сказали исследователи.

Кохендерфер отметил, что «явно необходимы дополнительные исследования», и компании, разрабатывающие эту конкретную Т-клеточную терапию CAR, переносят ее на дальнейшие испытания. Его лаборатория в онкологическом институте работает над немного другой терапией Т-клетками CAR, также ориентированной на BCMA.

На данный момент, по словам Алсины, пациенты с множественной миеломой могут получить лечение, только зарегистрировавшись в клиническом исследовании. Один из способов узнать об испытаниях — связаться с институтом рака.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *