Генная терапия при дефиците липопротеинлипазы дает многообещающие результаты

Генная терапия при дефиците липопротеинлипазы дает многообещающие результаты
                Кредит: Мэри Энн Либерт, Inc., издатели

В течение первых 18 месяцев после лечения ali-pogene tiparvovec, недавно одобренной в Европе генной терапией для лечения дефицита липопротеинлипазы (LPLD), у первого пациента, получавшего лечение, не было болей в животе или эпизодов панкреатита, после История 37 приступов панкреатита. Пациент был в состоянии прекратить плазмосферу и описал улучшение качества жизни, как сообщается в Human Gene Therapy.
                                                                                       

Статья «Генная терапия при дефиците липопротеинлипазы (LPLD): история болезни первого пациента, получавшего алипоген Типарвовец в условиях ежедневной практики», написана в соавторстве с Урсулой Касснер, Тимом Холлштейном, Томасом Гренковицем, Марион Вюле-Демут, Бастианом Салевским , Илья Демут, Элизабет Штайнхаген-Тиссен, из Chari-té — Universitätsmedizin Berlin, и Микаэла Диппель, MD Medscript, Бад-Дюрхайм, Германия.

LPLD является редким наследственным заболеванием, связанным с повышенной частотой воспаления поджелудочной железы из-за повышенного уровня триглицеридов. Генная терапия с применением алипогена типар-вовек предлагает потенциальное лекарство от ЛПНП, который в настоящее время лечится плазмаферезом, когда поддержание диеты со сверхнизким содержанием жиров, использование фибратов и другие методы снижения уровня триглицеридов оказываются недостаточными. Alipogene tiparvovec — это генная терапия аденоассоциированного вируса 1 (AAV1), вводимая внутримышечно вместе с иммуносупрессией.

Uniqure, производитель алипогена tiparvovec (продается под маркой Glybera), прекратил постмаркетинговые исследования и снял продукт с рынка в Европейском союзе из-за очень ограниченного спроса на его использование. Вывод Glybera не был связан с какими-либо проблемами риска-выгоды.

«Несмотря на то, что Glybera не занималась коммерческими продажами, очень приятно, что исследователи генной терапии транслируют отчет о случаях безопасного и эффективного продукта генной терапии в клиническом применении», — говорит главный редактор. Теренс Р. Флотте, доктор медицины, Селия и Исаак Хайдак, профессор медицинского образования, декан, проректор и исполнительный заместитель канцлера Медицинского факультета Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс, США.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *