Глаз и Ухо Массачусетса выполняют первую одобренную FDA процедуру генной терапии наследственных заболеваний

Mass. Eye and Ear выполняет первую одобренную FDA процедуру генной терапии для наследственного заболевания
                Джейсон Командер, доктор медицины, доктор философии, в хирургии в масса. Глаз и ушей. Кредит: Массачусетс Глаз и Ухо

Массачусетский глаз и ухо вошли в историю болезни во вторник, выполнив первую после одобрения FDA генную терапию для пациентов с формой наследственной слепоты. Это событие знаменует начало новой эры в медицине, так как это первый раз, когда любая одобренная FDA генная терапия была предоставлена ​​пациенту для любого наследственного заболевания.
                                                                                       

Лечение, коммерчески идентифицированное как Luxturna, было разработано Spark Therapeutics и одобрено в декабре Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) для пациентов в возрасте от 12 месяцев и старше. Было показано, что Luxturna улучшает зрительные функции у детей и взрослых с наследственным заболеванием сетчатки, вызванным мутациями в гене RPE65. Это первое и единственное одобренное FDA лечение генной терапии наследственного заболевания. Важнейшая процедура была проведена Джейсоном Командером М.Д., к.т.н., заместителем директора Службы наследственных заболеваний сетчатки в отделе мышц глаз и ушей в Бостоне. Первым пациентом был 13-летний мальчик из Нью-Джерси.

«Для меня большая честь участвовать в этой захватывающей процедуре после одобрения FDA и участвовать в том, чтобы дать 13-летнему мальчику возможность наслаждаться улучшенным зрением в течение многих лет. Этот проект был реализован для 20 лет и первые успехи в этой терапии, продемонстрированные Джин Беннетт, Аль Магуайром и другими, вдохновили меня посвятить свою карьеру помощи пациентам с наследственными заболеваниями сетчатки «, — сказал доктор Командер. «Я так взволнован, что настало время, когда мы можем предложить эту революционную терапию нашим пациентам, которые действительно нуждаются в нашей помощи».

Недавно одобренное лечение включает инъекцию модифицированного вируса в глаза пациента для устранения дефицита, вызванного мутациями в гене RPE65. Эти мутации препятствуют выработке или функционированию белка, необходимого для правильного функционирования сетчатки, светочувствительной ткани в задней части глаза, которая инициирует зрение. Mass. Eye and Ear — один из восьми медицинских центров в США, сертифицированных для проведения генной терапии, и единственный сайт в Новой Англии.

«Я горжусь нашей командой за то, что она была выбрана в качестве Центра передового опыта для администрации Luxturna», — сказал Эрик Пирс, доктор медицинских наук, директор службы наследственных заболеваний сетчатки в Массе. Глаз и ухо и профессор офтальмологии Чатлос. «Это было естественным образом благодаря нашему опыту нашего департамента по разработке генной и генетической терапии здесь, в Институте окулярной геномики, и их испытаниям в текущих клинических испытаниях».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *