Долгосрочная эффективность генной терапии на основе AAV5 для лечения дневных слепых овец с ахроматопсией

Долгосрочная эффективность генной терапии на основе AAV5 и лечения дневных слепых овец с ахроматопсией
                Кредит: Мэри Энн Либерт, Inc., издатели

Исследование крупной животной модели ахроматопсии, вызванной мутацией в гене CNGA3, которую лечили однократной инъекцией генной терапии CNGA3, проведенной с использованием вектора AAV5, выявило результаты, о которых сообщалось о долгосрочных результатах последующих наблюдений, которые показывают перспективность эффективность и безопасность этого терапевтического подхода. Результаты продемонстрировали значительное улучшение функции колбочек и отсутствие аномалий в обработанных глазах в течение до шести лет после доставки трансгена CNGA3, как сообщается в статье, опубликованной в Human Gene Therapy.
                                                                                       

«Шесть лет и подсчет: восстановление фотопической функции сетчатки и зрительного поведения после генной терапии с увеличением в овечьей модели ахроматопсии CNGA3» описывает восстановление функции фоторецепторов колбочек, что определяется с помощью фотопических поведенческих тестов лабиринта и электроретинографической (ERG) ) экзамены. Обработанные овцы имели время прохождения теста фотопического лабиринта и количество столкновений, которые были значительно ниже, чем значения до обработки на всех последующих экзаменах. Тестирование ERG показало значительное улучшение в течение всего периода наблюдения.

Рон Офри, Корейская школа ветеринарной медицины, Еврейский университет в Иерусалиме (Реховот, Израиль) и Эдвард Авербух, Медицинский центр Хадасса-Еврейский университет (Иерусалим, Израиль) возглавляли группу исследователей из Еврейского университета в Иерусалиме, Хадасса — Медицинский центр Университета им. Эври, Организация сельскохозяйственных исследований (Бейт-Даган, Израиль) и Университет Флориды (Гейнсвилл) в качестве соавторов статьи.

«Подтверждение концепции генной терапии» один раз в жизни «при генетической слепоте зависит от пациента, таких тщательных исследований», — говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицинских наук, Селия и Исаак Хайдак Профессор медицинского образования и декан, проректор и исполнительный заместитель канцлера, Медицинский факультет Массачусетского университета, Вустер-Тер, Массачусетс «Исследователи генной терапии человека в области заболеваний сетчатки должны найти эти результаты очень обнадеживающими, поскольку они продвигаются вперед в расширении клинического применения платформы генной терапии rAAV».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *