Инструмент редактирования генома может увеличить риск рака

Инструмент редактирования генома может увеличить риск заболевания раком
                Бернхард Шмирер, руководитель исследовательской группы кафедры медицинской биохимии и биофизики Каролинского института. Предоставлено: Ульф Сирборн.

Терапевтическое использование редактирования генов с использованием метода CRISPR-Cas9 может непреднамеренно увеличить риск развития рака, согласно новому исследованию, проведенному Karolinska Institutet, Швеция, и Хельсинкским университетом, Финляндия, опубликованным в Nature Medicine. Исследователи говорят, что необходимы дополнительные исследования, чтобы гарантировать безопасность этих «молекулярных ножниц» для терапии редактирования генов.
                                                                                       

CRISPR-Cas9 — это молекулярная машина, впервые обнаруженная у бактерий, которая может быть запрограммирована на то, чтобы попасть в точное место в геноме, где она разрезает ДНК. Эти точные «молекулярные ножницы» могут быть использованы для исправления дефектных фрагментов ДНК и в настоящее время используются в клинических испытаниях для иммунотерапии рака в США и Китае. Ожидается, что скоро начнутся новые испытания для лечения наследственных заболеваний крови, таких как серповидноклеточная анемия.

Две независимые статьи, опубликованные в журнале Nature Medicine, теперь сообщают, что терапевтическое применение инструмента редактирования генома может, на самом деле, повысить риск развития рака. В одном из исследований ученые из Karolinska Institutet и Университета Хельсинки сообщают, что использование CRISPR-Cas9 в клетках человека в лабораторных условиях может активировать белок, известный как p53, который действует как «аптечка» для разрывов ДНК. , После активации p53 снижает эффективность редактирования гена CRISPR-Cas9. Таким образом, клетки, которые не имеют р53 или неспособны активировать его, показывают лучшее редактирование генов. К сожалению, однако, также известно, что недостаток р53 способствует неконтролируемому росту клеток и превращению их в злокачественные.

«Выбирая клетки, которые успешно восстановили поврежденный ген, который мы намеревались исправить, мы могли бы также случайно отобрать клетки без функционального p53», — говорит д-р Эмма Хаапаниеми, научный сотрудник медицинского факультета Каролинского института в Худдинге и Первый автор исследования. «При пересадке пациенту, как при генной терапии наследственных заболеваний, такие клетки могут вызвать рак, что вызывает опасения за безопасность генной терапии на основе CRISPR».

«CRISPR-Cas9 — это мощный инструмент с потрясающим терапевтическим потенциалом», — добавляет доктор Бернхард Шмирер, научный сотрудник кафедры медицинской биохимии и биофизики в Каролинском институте, который являлся одним из руководителей исследования. «Как и все виды медицинского лечения, терапия на основе CRISPR-Cas9 может иметь побочные эффекты, о которых должны знать пациенты и лица, обеспечивающие уход. Наше исследование предполагает, что будущая работа над механизмами, запускающими p53 в ответ на CRISPR-Cas9, будет иметь решающее значение в повышение безопасности терапии на основе CRISPR-Cas9. «

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *