Исследователи завершают исследование лечения миотонической дистрофии

Исследователи завершили исследование лечения миотонической дистрофии
                Группа трансляционной геномики. Предоставлено: Asociación RUVID.

Исследователи из лаборатории трансляционной геномики Университета Валенсии и научно-исследовательского института здоровья INCLIVA только что обнаружили новый подход к лечению миотонической дистрофии, редкого и неизлечимого нервно-мышечного заболевания, для которого нет специального лечения. Их работа была опубликована в Nature Communications.
                                                                                       

Их исследование обнаружило молекулы, которые способны увеличивать экспрессию белков MBNL, которые имеют решающее значение для заболевания, и таким образом предотвращают многие изменения, присутствующие в мышиной и клеточной моделях заболевания.

Непокрытые молекулы известны как антагомиРы. АнтагомиР представляет собой небольшой олигонуклеотид, который был заметно модифицирован для улучшения его фармацевтических характеристик. Он добавляется к специфической регуляторной РНК, в данном случае miR-23b и miR-218, которые естественным образом подавляют экспрессию белков MBNL. Разрушая супрессоры, они увеличивают эндогенную экспрессию, которая является терапевтической мишенью для заболевания. Олигонуклеотиды — это новый тип инновационных лекарств, которые, по словам Беатрис Лламуси, соавтора проекта, «быстро достигают клинической практики и могут обеспечить среднесрочные решения для многочисленных заболеваний, которые сегодня трудно поддаются лечению».

Миотоническая дистрофия возникает из-за экспансии CTG-триплета гена DMPK, который посредством хорошо документированного процесса похищает белки MBNL и не позволяет им выполнять свои нормальные функции в клетке. Эстефания Серро Эррерос, первый автор статьи, графически описывает этот процесс: «Это как если бы мы собрали всех наших учителей в парке, а не в классе: мы парализовали бы образование». Она добавляет, что «обнаруженное нами лечение состоит в увеличении эндогенной экспрессии указанных генов. Как будто, следуя предыдущему примеру, мы наняли больше учителей».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *