Неожиданные результаты звукового предупреждения для лечения генетических заболеваний с использованием редактирования генов у эмбрионов

gene
                Кредит: CC0 Public Domain

Новое исследование, проведенное Южно-Австралийским институтом медицинских и медицинских исследований (SAHMRI) и Университетом Аделаиды, выявило значительные препятствия для реализации потенциальных преимуществ редактирования генов у эмбрионов.
                                                                                       

Команда, возглавляемая профессором Полом Томасом, исследовала североамериканские исследования, опубликованные в прошлом году, которые, казалось, продемонстрировали, что редактирование генов у человеческих эмбрионов было очень эффективным для восстановления дефектного гена у большинства эмбрионов.

Профессор Томас говорит, что их исследование дает альтернативное объяснение кажущейся коррекции генов, демонстрируя, что вместо того, чтобы исправлять мелкие ошибки, использовалась технология редактирования генов,

«Технология редактирования генов все еще относительно нова, и часть этой области исследований включает понимание недостатков, которые в конечном итоге позволят нам разработать максимально безопасные методы лечения генетических состояний», — сказал профессор Томас.

Профессор Томас и первый автор исследовательской работы, доктор Фатва Адикусума, воспроизвели исследование Северной Америки с доклиническими моделями на животных. В Австралии существует строгое законодательство, ограничивающее редактирование генов человеческих эмбрионов.

«Мы посмотрели за пределы небольших удалений, исследуя большие области ДНК», — сказал доктор Адикусума.

«Когда мы искали более широкую область, мы обнаружили, что восстановление разрыва ДНК, вызванного» молекулярными ножницами «, привело к удалению больших участков ДНК».

Молекулярные ножницы, или CRISPR-Cas9, как они известны с научной точки зрения, являются инструментом, используемым учеными для вырезания определенных областей генетического материала клетки (ДНК). Восстановление разреза может изменить целевую последовательность ДНК, что приведет к конкретному изменению или «редактированию». Неисправные гены теоретически можно исправить, разрезав их с помощью ножниц CRISPR. Однако, как показали профессор Томас и его коллеги, ДНК иногда может быть потеряна во время процесса восстановления, что приводит к большим удалениям, которые не восстановят функцию дефектного гена.

«Технология CRISPR-Cas9 очень интересна, поскольку исследователи уже используют ее для лечения мышечной дистрофии у мышей, и в настоящее время проводится ряд клинических испытаний для тестирования методов редактирования генов для нескольких видов рака, а также заболеваний крови», — сказал профессор Томас. .

«Понимание фундаментальных механизмов, с помощью которых работают эти инструменты, является важным достижением для исследований и клинического перевода для лечения множества генетических заболеваний».

Результаты исследования были опубликованы сегодня в британском многопрофильном научном журнале Nature ./p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *