Новая надежда на редкое расстройство

Новая надежда на редкое расстройство
                Отек рук, вызванный наследственным ангионевротическим отеком. Предоставлено: Emel Aygören-Pürsün.

Наследственный ангионевротический отек — это хроническое заболевание, которое иногда может быть опасным для жизни. Теперь новая лекарственная терапия успешно прошла испытания в международном исследовании, возглавляемом Университетской клиникой Франкфурта.
                                                                                       

Наследственный ангионевротический отек (ГАЭ) — это редкое генетическое заболевание, характеризующееся периодическими болезненными отеками кожи и слизистых оболочек. Без лечения качество жизни пациентов заметно ухудшается: ангионевротический отек может быть не только уродливым; в желудочно-кишечном тракте это может привести к тяжелой абдоминальной колике, а в верхних дыхательных путях — даже к летальному исходу, если не лечить. Частота приступов ангионевротического отека непредсказуема и варьируется от пациента к пациенту; отеки могут возникать до нескольких раз в неделю. Расстройство поражает от одного до двух из ста тысяч человек.

Был разработан новый препарат, который помогает предотвратить приступы наследственного ангионевротического отека и в то же время предлагает пациентам удобное введение. В настоящее время он был исследован в международном исследовании, проведенном в более чем 26 университетских учреждениях в Европе, Канаде и Австралии. Результаты были ясны: препарат очень эффективен в отношении предотвращения приступов и улучшения качества жизни, предлагая удобное пероральное введение. Доктор Эмель Айгёрен-Пюрсюн, специалист по внутренним болезням в отделении онкологии, гематологии и гемостазеологии в отделении для детей и подростков Университетской клиники Франкфурта, был основным исследователем исследования.

«Наследственный ангионевротический отек — это состояние, которое может быть связано с ухудшением на протяжении всей жизни. Благодаря этому принципиально новому развитию мы можем уменьшить HAE-приступы и последовательно улучшить качество жизни наших пациентов», — объясняет доктор Эмель Айгёрен-Пюрсюн. Центр компетенции HAE при Университетской клинике Франкфурта является одним из ведущих учреждений в стране по уходу за пациентами и клинической разработке методов лечения наследственного ангионевротического отека. Профессор Томас Клингебил, директор департамента по делам детей и подростков, подчеркивает значимость полученных результатов: «Новаторский уход за пациентами и передовые клинические исследования — вот что означает Университетская клиника Франкфурта». Результаты исследования были опубликованы в известном Медицинском журнале Новой Англии.

Генетическое расстройство приводит к неконтролируемым отекам

В большинстве случаев наследственного ангионевротического отека основной причиной является врожденный дефицит или дисфункция так называемого С1-ингибитора. В результате дефицита С1-ингибитора повышается уровень брадикинина в плазме, пептида, который локально увеличивает проницаемость самых маленьких кровеносных сосудов.

Центральная роль брадикинина в развитии приступов ангионевротического отека хорошо известна для наследственного ангионевротического отека. Приступы ангионевротического отека у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком связаны с действием брадикинина, образование которого тесно связано с другим белком плазмы, называемым калликреином. Если калликреин активен, то результатом является генерация брадинина. Следовательно, ингибирование калликреина должно быть подходящей мерой для профилактики приступов ангионевротического отека.

Терапевтический прорыв в форме капсул

До настоящего времени профилактика приступов ангионевротического отека при наследственном ангионевротическом отеке была связана с приемом лекарств, требующих инъекций. Хотя лекарства также были доступны в виде таблеток, они оказались либо неэффективными, либо не были лицензированы во многих странах. Кроме того, некоторые из них приводили к серьезным побочным эффектам и не могли назначаться детям или во время беременности.

Новый препарат BCX7353, протестированный в ходе исследования, представляет собой синтетическую небольшую молекулу, которая действует как специфический ингибитор калликреина и вводится в виде капсул. Целью разработки было добиться эффективной профилактики с явными преимуществами перорального введения, но без побочных эффектов пероральных препаратов, использованных ранее.

Методология обучения

В ходе исследования 77 пациентов были рандомизированы в группы из четырех разных уровней дозы или плацебо. Они принимали соответствующую дозу один раз в день в течение 28 дней. Пациенты отмечали в своих дневниках частоту, локализацию и тяжесть приступов; Качество жизни было записано в начале и в конце исследования с использованием проверенной анкеты. Были исследованы изменения частоты приступов, а также побочные эффекты лечения и влияние на качество жизни пациентов.

Убедительные результаты

Результаты были положительными: при суточной дозе 125 мг и выше было продемонстрировано значительное снижение приступов ангионевротического отека. Пациенты, которые принимали 125 мг BCX7353 в день, даже испытывали снижение частоты их приступов почти на 75 процентов по сравнению с плацебо; более 40 процентов пациентов в этой дозовой группе оставались полностью свободными от приступов во время исследования. Также повышение качества жизни было наиболее очевидным для дозы 125 мг; кроме того, в этой группе сократилось не только количество периферических приступов, но и желудочно-кишечного тракта. Более того, побочные эффекты от этой дозы были незначительными.

В целом, исследование позволило четко подтвердить эффективность BCX7353 и в то же время предоставить информацию об идеальной дозировке и переносимости нового препарата. Теперь необходимы дальнейшие исследования для проверки эффективности и безопасности при длительном применении.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *