Новая платформа готова стать следующим поколением генетических лекарств

Обнаружена новая платформа в городе Надежды, готовая стать следующим поколением генетических лекарств
                Кандидат наук Сасвати Чаттерджи из города Надежды (слева) открыл технологию редактирования генов, которая может эффективно и точно исправлять генетические дефекты, лежащие в основе определенных заболеваний. Кредит: Город Надежды

Ученый из Города Надежды обнаружил технологию редактирования генов, которая может эффективно и точно исправлять генетические дефекты, лежащие в основе определенных заболеваний, позиционируя новый инструмент в качестве основы для следующего поколения генетической терапии.
                                                                                       

Эта платформа для редактирования, обнаруженная доктором философии Сасвати Чаттерджи из Города Надежды, в конечном итоге может использоваться для лечения наследственных и приобретенных заболеваний.

«Наша платформа редактирования предоставляет новый инструмент для точной коррекции генетических мутаций в этой быстро растущей области», — сказал Чаттерджи, старший автор нового исследования и профессор кафедры хирургии в Городе Надежды. «Думайте об этом как о замене мутантного гена на здоровый ген для исправления генетических мутаций».

Исследование с целью проверки концепции, опубликованное в журнале Известия Национальной академии наук 16 июля, освещает многообещающую новую платформу для редактирования генов, которая в конечном итоге может быть использована для лечения таких заболеваний, как как болезнь серповидноклеточной анемии, гемофилия (состояние, которое уменьшает способность крови свернуться) и другие генетические нарушения, сказал Чаттерджи.

Эта платформа для редактирования генома, протестированная с использованием человеческой крови и тканей, а также на доклинических моделях, основана на семействе вирусов, не вызывающих болезни, известных как аденоассоциированные вирусы (AAV).

«Хотя внедрение вирусов в человека может показаться тревожным, большая часть населения уже подверглась воздействию AAV без каких-либо вредных последствий в своей обычной жизни», — сказал Чаттерджи.

Исследовательская группа Чаттерджи изолировала подгруппу AAV, известную как AAVHSCs, которые происходят из стволовых клеток крови человека. Команда обнаружила, что AAVHSC обладают способностью эффективно доставлять корректирующие последовательности ДНК в ядра клеток-мишеней в организме. Посредством процесса, называемого гомологичной рекомбинацией, эти корректирующие последовательности заменяют вызывающие заболевания генетические мутации в геноме. Поскольку терапевтическая коррекция находится на уровне генома, она должна привести к пожизненной коррекции.

«Мы обнаружили, что векторы редактирования на основе AAVHSC могут эффективно редактировать геном после однократного введения», — сказал Чаттерджи. «Мы надеемся использовать эти свойства для разработки широко распространенного и доступного редактирования генома, используемого для лечения генетических заболеваний во всем мире».

Платформа редактирования эффективно работает в стволовых и зрелых клетках, включая клетки печени и мышц взрослых. Успешное использование AAV может изменить мир редактирования генов, сказал Юман Фонг, доктор медицинских наук, соавтор исследования и кафедры семьи Sangiacomo по хирургической онкологии в Городе Надежды.

«Мы в Городе Надежды пытаемся заложить фундамент для другого знакового лечения, как мы это сделали для синтетического человеческого инсулина», — сказал Фонг. «Потенциал изменения течения генетических заболеваний огромен. Соединение правильного AAV со стволовыми клетками крови станет инструментальной техникой точной медицины, следующей границей медицинского лечения».

Чаттерджи и ее коллегам предстоит еще много работы, чтобы охарактеризовать, как работает эта платформа, и превратить ее в терапевтическую. Они будут решать эти вопросы в будущих исследованиях.

В этом году Чаттерджи получил грант в размере 2 млн. долларов от Калифорнийского института регенеративной медицины на разработку постоянного лекарства от гемофилии А.

Город надежды в мае 2016 года лицензировал передовую технологию редактирования генов AAV исключительно для Homology Medicines Inc.. Чаттерджи является соучредителем Homology Medicines и председателем научно-консультативного совета компании. Компания генетических лекарств стала публичной в марте 2018 года. Homology Medicines вступила в научно-исследовательское сотрудничество с Novartis.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *