Новая работа лаборатории Рона Кристалла по лечению наследственных заболеваний надпочечников

Новая работа лаборатории Рона Кристалла по лечению наследственных заболеваний надпочечников
                Кредит: Мэри Энн Либерт, Inc., издатели

Новое исследование определенно показало, что однократное лечение генной терапией с использованием доставки генов аденоассоциированных вирусных (AAV) векторов для замены дефектного гена, ответственного за врожденную гиперплазию надпочечников (CAH), только временно ослабит наследственное заболевание. Нормальные клетки в конечном итоге будут заменены новыми адренокортикальными клетками, несущими мутацию заболевания, и долгосрочное решение потребует нацеливания на генетическую мутацию, переносимую в адренокортикальных стволовых клетках пациента, как сообщается в статье, опубликованной в Human Gene Therapy.

Сандра Маркман, Рональд Кристал и команда исследователей из Медицинского колледжа Вейл Корнелл, Нью-Йорк, Нью-Йорк, соавторы статьи «Биология коры надпочечников. Обнаруживает эффективное использование аденоассоциированных вирусных векторов для лечения наследственных заболеваний надпочечников». » Исследователи продемонстрировали, что потеря во времени терапевтических генов, доставляемых векторами AAV, не была связана с иммунным ответом против носителей доставки AAV, а была результатом обновления популяций адренокортикальных стволовых клеток.

«В генной терапии наблюдается растущая тенденция к выявлению заболеваний, выявленных при скрининге новорожденных. Скрининг CAH включается в США на протяжении десятилетий, при этом замена кортикостероидами является единственной терапией», — говорит главный редактор Теренс Р. Флотт, доктор медицины, Селия и Исаак Хайдак, профессор медицинского образования и декан, проректор, и исполнительный заместитель канцлера, Медицинский факультет Массачусетского университета, Вустер, Массачусетс. «Определение ограничений для генной терапии AAV при таких расстройствах является важным шагом, так же как и ранняя работа по генной терапии при муковисцидозе. Такие исследования, хотя и демонстрируют ограничения, приближают нас к поиску правильного решения для этих пациентов».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *