Первая в мире операция по генной терапии для частой причины потери зрения

Первая в мире операция по генной терапии для частой причины потери зрения
                Проведена первая в мире операция по генной терапии для частой причины потери зрения. Вирусы вводят в глаз через шприц, соединенный с гидравлическим насосом. Предоставлено: Оксфордский университет.

Исследователи в Оксфорде провели первую в мире операцию по генной терапии, чтобы устранить основную причину возрастной макулярной дегенерации (AMD), наиболее распространенную причину потери зрения в Великобритании.
                                                                                       

Процедура была проведена в больнице Джона Рэдклиффа профессором Робертом МакЛареном, профессором офтальмологии Оксфордского университета, при поддержке Оксфордского центра биомедицинских исследований NIHR в рамках клинического исследования, спонсируемого британской компанией Gyroscope Therapeutics Компания разрабатывает генетически определенные методы лечения заболеваний глаз.

Профессор МакЛарен говорит: «AMD является основной причиной неизлечимой слепоты в развитых странах мира. Генетическое лечение, применяемое на ранних стадиях для сохранения зрения у пациентов, которые иначе потеряли бы зрение, было бы огромным прорывом и, безусловно, кое-чем, на что я надеюсь увидеть в ближайшем будущем. «

Возрастная дегенерация желтого пятна (AMD) является основной причиной потери зрения в Великобритании, затрагивающей более 600 000 человек. Сухая AMD — это медленное разрушение клеток макулы. Он затрагивает центральную часть зрения пациента с пробелами или «пятнами», затрудняя повседневные действия, такие как чтение и распознавание лиц.

В случае успеха лечение может оказать благотворное влияние на качество жизни пациентов и их способность оставаться независимыми.

Первой, кто прошел процедуру, была миссис Джанет Осборн из Оксфорда. Как и у многих людей с AMD, у нее состояние обоих глаз, но оно более развито в левом глазу. Как характерно для этого состояния, центральное зрение в ее левом глазу ухудшилось и стало очень мутным, хотя ее периферическое зрение лучше.

80-летняя говорит, что ее ограниченное зрение затрудняет домашние дела, такие как приготовление овощей и шитье, и она не может читать очень долго. Часто ей трудно узнавать лица.

Она говорит, что ее мотивацией для участия в испытании была возможность помогать другим с AMD: «Я не думала обо мне. Я думала о других людях. Что касается меня, я надеюсь, что мое зрение не получает никакого хуже. Это было бы фантастически. Это значит, что я не стал бы таким неудобством для моей семьи. «

Операция была частью исследования FOCUS, спонсируемого Gyroscope Therapeutics, британской биотехнологической компанией, разрабатывающей продукты генной терапии для глазных заболеваний, таких как сухая AMD, которая была основана и построена Syncona. Часть возможного развития вирусных векторов произошла в Оксфордском университете при финансировании NIHR.

Операция включает в себя отделение сетчатки и введение раствора, содержащего вирус под ней. Вирус содержит модифицированную последовательность ДНК, которая поражает клетки, называемые пигментным эпителием сетчатки (RPE), и исправляет генетический дефект, вызывающий AMD. В идеале, в случае успеха, генная терапия должна проводиться только один раз, так как считается, что эффект будет долгосрочным.

Ключевым фактором в AMD является система комплемента, система белков в нашей иммунной системе, которая борется с бактериями. При дегенерации желтого пятна эти белки чрезмерно активны и начинают атаковать клетки сетчатки, подобно тому, как они атакуют бактерии.

Профессор Макларен объясняет: «Мы используем силу вируса, естественного организма, для доставки ДНК в клетки пациента. Когда вирус раскрывается внутри клетки сетчатки, он высвобождает ДНК того гена, который у нас есть». клонируется, и клетка начинает вырабатывать белок, который, по нашему мнению, может изменить болезнь, исправляя дисбаланс воспаления, вызванного системой комплемента.

«Идея этой генной терапии состоит в том, чтобы» деактивировать «систему комплемента, но в очень специфической точке в задней части глаза, так что в противном случае пациент не пострадает от этого, и мы надеемся, что в будущем она будет замедлить прогрессирование дегенерации желтого пятна. «

Сэр Питер Лахман, ученый из Кембриджского университета, который руководил новаторской работой над системой комплемента, ведущей к созданию Gyroscope Therapeutics, сказал: «Теперь мы лучше понимаем взаимосвязь между системой комплемента и AMD болезнь, которая привела нас к открытию, что восстановление баланса гиперактивной системы комплемента может быть потенциальным терапевтическим подходом при сухом AMD. «

Цель терапии — остановить прогрессирование состояния и сохранить то, что у пациентов осталось зрением. В случае успеха, есть надежда, что генная терапия может быть использована в будущем у пациентов с ранней AMD и, таким образом, остановит заболевание, прежде чем их зрение начнет ухудшаться.

Профессор МакЛарен провел первые клинические испытания генной терапии в Оксфорде для выявления более редких причин слепоты, хориноремии и пигментного ретинита.

Профессор МакЛарен сказал: «Это быстро развивающаяся область. Учитывая, что теперь мы гораздо больше понимаем, как производить лечение, так и о влиянии вируса при проведении генной терапии в задней части глаза, а также Из всех других программ генной терапии, которые разрабатываются на данный момент, я надеюсь, что в ближайшие несколько лет мы увидим лечение для людей с сухой AMD. «

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *