Технология редактирования генома CRISPR может исправить дефицит альфа-1 антитрипсина

Технология редактирования генома CRISPR может исправить дефицит альфа-1 антитрипсина
                Кредит: Мэри Энн Либерт, Inc., издатели

Новаторское исследование демонстрирует доказательство концепции использования технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 для исправления мутации гена, ответственной за дефицит альфа-1-антитрипсина (AAT), успешно осуществляя целевую коррекцию гена в печени пораженных мышей, которая восстановилась при минимально низкий уровень нормального ААТ. В исследованиях оба опубликованы в Human Gene Therapy.
                                                                                       

Статья под названием «Редактирование генома in vivo частично восстанавливает альфа-1-антитрипсин в мышиной модели дефицита ААТ», в соавторстве с Теренсом Флотте, главным редактором генной терапии человека, и Вэнь Сюэ, оба из Университета Массачусетса Медицинская школа (Вустер), вместе с командой исследователей из Медицинской школы UMass, Университета Тунцзи (Шанхай, Китай) и Университета Ухань (Китай). Исследователи совместно вводили два аденоассоциированных вирусных вектора (AAV): один для доставки компонента Cas9 системы CRISPR-Cas9; и вторая кодирует кодирующую направленную РНК AAT ген и несет гомологически зависимую матрицу репарации.

Шен Шен, Editas Medicine, вместе с исследователями из Эдитаса и Медицинского факультета Университета Сент-Луиса (Миссури) соавторами статьи «Улучшение болезней, вызванных дефицитом альфа-1-титрипсина, с редактированием генома у трансгенных мышей». Они продемонстрировали как метод нокдауна генов, при котором они снижали экспрессию токсичных мутированных ААТ в клетках печени более чем на 98%, так и использование двухвекторной системы, способной достигать 4-5% -ной нуклеотидной коррекции при сайт целевой мутации.

«Эти две статьи, опубликованные в» i> Human Gene Therapy «, представляют собой важный этап в генной терапии AATD, впервые демонстрируя, что редактирование генома in vivo с помощью rAAV- опосредованная доставка CRISPR-Cas9 обладает потенциалом для нового терапевтического метода лечения AATD «, — говорит редактор генной терапии человека Гуан-пин Гао, доктор философии, центр генной терапии и отделение микробиологии и физиологии Системы, Медицинский факультет Массачусетского университета.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *