Ученые, возможно, преодолели препятствие генной терапии

АГА: ученые, возможно, преодолели препятствие генной терапии

Ученые, возможно, нашли способ проникнуть особым типом вируса, борющегося с болезнями, через охрану иммунной системы организма в целевые клетки, где он может выполнять свою намеченную работу, согласно новому исследованию, представленному во вторник на научной конференции.
                                                                                       

Организм естественным образом реагирует на вирусы, отбивая их с помощью антител, которые нейтрализуют их и помогают организму выработать иммунитет к ним. Но есть безвредный вирус, называемый адено-ассоциированным вирусом, или AAV, который на самом деле способен помочь организму. Он может доставлять терапевтический генетический материал в любые поврежденные или больные клетки, для которых он был разработан генетически.

Но AAV сначала должен пройти через антитела, которые хотят отключить его.

Исследователи, возможно, нашли способ сделать это, сказала Марта Адамиак, ведущий исследователь в исследовании, которое она обсуждала на конференции по научным сессиям Американской кардиологической ассоциации в Сан-Антонио.

Адамяк сказал, что исследователи обнаружили, что инкапсуляция AAV внутри контейнеров, часто называемых везикулами или экзосомами, которые естественным образом секретируются клетками, может помочь вирусу легко перемещаться без обнаружения антителами.

«Это своего рода уловка, которую эти пузырьки делают в наших телах», — сказал Адамяк, научный сотрудник в Медицинской школе Икан на горе Синай в Нью-Йорке. «Вирус находится внутри пузырька, и поскольку пузырь является естественной частицей, он считается нейтральным. Наше тело не видит вирус внутри, и именно так он может достичь цели, не будучи замеченным иммунной системой».

Исследователи, которые работали над исследованием, надеялись, что инкапсулированный AAV «послужит высокоэффективным инструментом переноса генов для сердечно-сосудистой терапии», согласно резюме исследования. Мыши, которым вводили специально завернутую генную терапию AAV, показали «значительное улучшение сердечной функции» по сравнению с мышами, получавшими обычную генную терапию AAV, которая не была защищена.

В то время как исследование было сосредоточено на генной терапии, связанной с предотвращением инсультов и сердечных заболеваний, Адамиак сказал, что результаты могут потенциально повлиять на исследования для всех типов заболеваний и заболеваний.

Она сказала, что, поскольку люди регулярно подвергаются воздействию AAV, считается, что более 60 процентов населения в целом защищены от вируса.

«Если мы используем эти пузырьки, эти AAV-экзосомы, это означает, что мы можем лечить большую часть населения и сделать [генную] терапию более эффективной», — сказала она.

Генная терапия — это экспериментальная техника, в которой используется генетический материал для лечения или профилактики болезней, которые не поддаются лечению. Исследователи используют различные методы для изменения или модификации генов. Например, они могут заменить мутирующий ген, вызывающий болезнь, здоровой копией одного. Или они могут ввести новый или модифицированный ген в организм, чтобы помочь ему справиться с болезнью.

Управление по контролю за продуктами питания и лекарствами США уже одобрило несколько методов генной терапии для лечения наследственной слепоты, острого лимфобластного лейкоза и неходжкинской лимфомы.

«Концепция сокрытия AAV в экзосомах потенциально перспективна в области генной терапии», — сказал доктор Джозеф Ву, директор Стэнфордского сердечно-сосудистого института и профессор медицины и радиологии в Медицинской школе Стэнфордского университета в Калифорнии.

Ву, который не участвовал в исследовании Адамиака, сказал, что эти типы новых подходов генной терапии, связанной с AAV, могут также привести к потенциальным прорывам в лечении заболеваний печени, почек, скелета и других заболеваний, помимо болезней сердца./p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *