FDA одобрило первую генную терапию для атрофии мышц позвоночника

FDA одобрила первую генную терапию при мышечной атрофии позвоночника

(HealthDay) — Первая генная терапия была одобрена для лечения детей младше 2 лет с мышечной атрофией позвоночника (SMA), объявило Управление по контролю за продуктами и лекарствами США в пятницу.
                                                                                       

Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), генная терапия, основанная на аденоассоциированном вирусном векторе, направлена ​​на причину SMA путем доставки полнофункциональной копии гена SMN1 человека в целевой двигательный нейрон клетки. Согласно FDA, однократное внутривенное введение препарата приводит к экспрессии белка SMN в двигательных нейронах ребенка, что улучшает движение, функцию и выживание. Дозирование основано на весе пациента, рекомендуемая доза составляет 1,1 × 1,014 векторных геномов на килограмм веса тела. Золгенсма вводится в виде внутривенной инфузии в течение 60 минут.

Одобрение было основано на двух клинических испытаниях, одно из которых продолжалось. В завершенном клиническом исследовании приняли участие 36 детей с СМА у детей в возрасте от 2 недель до 8 месяцев на момент начала исследования. В продолжающемся клиническом исследовании, которое первоначально включало 21 пациента, 19 оставшимся пациентам было от 9,4 до 18,5 месяцев. Эти пациенты продемонстрировали значительное улучшение в достижении двигательных вех в развитии по сравнению с естественным анамнезом пациентов с СМА в младенческом возрасте.

Обычно сообщаемые побочные эффекты включают повышенные ферменты печени и рвоту. В штучной упаковке предупреждение, включенное в информацию о назначении, указывает на риск острого серьезного повреждения печени и предупреждает, что пациенты с ранее существовавшей печеночной недостаточностью могут подвергаться более высокому риску До начала лечения с Zolgensma и в течение по крайней мере трех месяцев после администрации, клиницисты должны оценить функцию печени пациентов путем клинического обследования и лабораторных испытаний. Пациентам также следует назначать пероральный кортикостероид до и после инфузии золгенсма; Поскольку определенные вакцины противопоказаны пациентам, принимающим кортикостероид, лица, осуществляющие уход, должны проконсультироваться с клиницистами, чтобы определить необходимость корректировки графика иммунизации ребенка.

Одобрение Zolgensma было предоставлено AveXis/p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *