Генная терапия: разработка новых переносчиков ДНК

генная терапия
                Кредит: CC0 Public Domain

Ученые из Института фармации Университета Мартина Лютера в Галле-Виттенберге (MLU) разработали новые средства доставки для будущей генной терапии. Команда исследователей во главе с доктором Кристианом Вёльком использует искусственные жиры для транспорта ДНК в клетки. Ученые демонстрируют, насколько хорошо этот метод работает в исследовании, проведенном в сотрудничестве с фармацевтами из Университета Марбурга. Исследование было опубликовано в Biomaterials Science.
                                                                                       

Генная терапия — единственное лечение для людей с заболеваниями, вызванными генетическими дефектами. Теоретически, дефектный ген заменяется здоровым, что устраняет причину заболевания. Таким способом можно лечить врожденные иммунодефициты, врожденную слепоту и серповидно-клеточную анемию. Даже раковые клетки могут быть обезврежены путем генетической модификации. Однако метод лечения претерпел множество практических неудач, и до настоящего времени в Европе было одобрено только шесть генных методов лечения.

В дополнение к созданию необходимых секций гена, одним из самых больших препятствий является транспортировка ДНК в клетку и к месту ее назначения в организме. В нескольких одобренных на сегодняшний день генных методах лечения для этого используются модифицированные вирусы. Эти вирусы заражают клетки и внедряют ДНК. Однако этот метод сопряжен с риском, поскольку вирусы могут вызвать сильную иммунную реакцию. Они также очень дорогостоящие и трудоемкие в производстве.

р. Поэтому младшая исследовательская группа Кристиана Вёлька в Институте фармации при МЛУ под руководством профессора Андреаса Лангнера работает над новой системой введения ДНК в клетки организма. «Не вирусные системы очень привлекательны, потому что их легко производить», — говорит Вёльк. Единственным недостатком является то, что их эффект со временем уменьшается, и их необходимо вводить повторно. Его исследовательская группа использует липосомы, жировые пузырьки, которые уже используются в качестве носителей для различных других лекарств. Они соединяются с нуклеиновыми кислотами в ДНК, образуя так называемые липоплексы. Они сливаются с клеточной мембраной и высвобождают их содержимое в клетку.

Фармацевты в Галле разработали четыре искусственных жира (липида), которые подходят для транспорта ДНК. Один из них, липид DiTT4, сейчас вступает в следующую фазу доклинических испытаний. Если эти испытания будут успешными, последуют клинические исследования на людях. «Последние исследования были очень многообещающими», — говорит Вёльк. Липид способен инкапсулировать нуклеиновые кислоты, защищать их от ферментативного расщепления и очень эффективно вводить их в клетки. По словам фармацевта Юлии Гизельбрехт, одним из важных аспектов техники является то, что она не требует ко-липидов. «Это преимущество обеспечивает простое воспроизводимое производство, которое необходимо для последующего клинического применения». Наряду с доктором Шашанком Р. Пиннапиредди из Университета Марбурга, Гизельбрехт является ведущим автором исследования, которое было опубликовано в Biomaterials Science.

Тем не менее, есть еще несколько проблем, которые необходимо преодолеть. Например, исследователям все еще необходимо выяснить, в какие клетки DiTT4 высвобождает свою нагрузку, когда она вводится непосредственно в организм. Терапия, которая уже была одобрена, обычно модифицирует клетки вне организма, прежде чем вводить их в организм. Однако, поскольку DiTT4 настолько совместим с компонентами крови, системное применение было бы возможным, объясняет Гизельбрехт.

Wölk поэтому уверен, что липиды, разработанные в Галле, будут использоваться для генной терапии в будущем. «Мы уверены, что система работает», — говорит Вёльк. В дополнение к Университету Филиппа в Марбурге, Лейденский университет также участвует в исследовательском проекте. Вёльк также планирует провести исследование по этому вопросу в Лейпцигском университете.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *