2019 год: год генной терапии достиг совершеннолетия

Кровь Виктории Грей была взята так, чтобы врачи могли выяснить причину ее болезни - стволовые клетки ее костного мозга, которые были
                Кровь Виктории Грей была взята так, чтобы врачи могли выяснить причину ее болезни — стволовые клетки ее костного мозга, которые производили деформированные эритроциты

Летом мать в Нэшвилле с, казалось бы, неизлечимым генетическим заболеванием, наконец, нашла конец своим страданиям — отредактировав свой геном.
                                                                                       

Восстановление Виктории Грей от серповидно-клеточной анемии, вызвавшей ее болезненные судороги, стало годом прорывов в одной из самых горячих областей медицинских исследований — генной терапии.

«Я надеялся на излечение с 11 лет», — сказал 34-летний AFP по электронной почте.

«С тех пор как я получил новые камеры, я смог больше времени проводить со своей семьей, не беспокоясь о боли или чрезвычайной ситуации».

В течение нескольких недель кровь Грей была взята так, чтобы врачи могли выяснить причину ее болезни — стволовые клетки ее костного мозга, которые производили деформированные эритроциты.

Стволовые клетки были отправлены в шотландскую лабораторию, где их ДНК была модифицирована с использованием Crispr/Cas9 — произносится как «Crisper» — нового инструмента, неофициально известного как молекулярные «ножницы».

Генетически отредактированные клетки были перелиты обратно в вены Грея и костный мозг. Через месяц она производила нормальные клетки крови.

Медики предупреждают, что осторожность необходима, но теоретически она была вылечена.

«Это один пациент. Это первые результаты. Нам нужно посмотреть, как это работает у других пациентов», — сказал ее врач Хайдар Франгул из Научно-исследовательского института Сары Кэннон в Нэшвилле.

            ДНК из стволовых клеток Грея была модифицирована в шотландской лаборатории с использованием Crispr/Cas9 - произносится как
                ДНК из стволовых клеток Грея была модифицирована в шотландской лаборатории с использованием Crispr/Cas9 — произносится как «Crisper» — новый инструмент, неофициально известный как молекулярные «ножницы»

«Но эти результаты действительно захватывающие».

В Германии 19-летнюю женщину лечили аналогичным методом от другого заболевания крови, бета-талассемии. Ранее ей требовалось 16 переливаний крови в год.

Девять месяцев спустя она полностью свободна от этого бремени.

В течение десятилетий ДНК живых организмов, таких как кукуруза и лосось, была модифицирована.

Но Crispr, изобретенный в 2012 году, сделал редактирование генов более доступным. Это намного проще, чем предыдущие технологии, дешевле и удобнее в небольших лабораториях.

Техника дала новый импульс многолетним дебатам о мудрости человечества, манипулирующего самой жизнью.

«Все это развивается очень быстро», — сказал французский генетик Эммануэль Шарпантье, один из изобретателей Crispr и соучредитель Crispr Therapeutics, биотехнологической компании, проводящей клинические испытания с участием Грея и немецкого пациента.

            Crispr сделал редактирование генов более доступным, но дал новый импульс многолетним дебатам о мудрости человечества
                Криспр сделал генное редактирование более доступным, но дал новый импульс многолетним дебатам о мудрости человечества, управляющего жизнью

<б> лекарства

Crispr — это последний прорыв за год больших успехов в генной терапии, медицинское приключение началось три десятилетия назад, когда первые телевизионные телетоны собирали деньги для детей с мышечной дистрофией.

Ученые, практикующие эту технику, вставляют нормальный ген в клетки, содержащие дефектный ген.

Он выполняет работу, которую оригинал не мог, например, делает нормальные эритроциты, в случае с Викторией, или делает супер-лейкоциты, убивающие опухоль, для ракового пациента.

Crispr идет еще дальше: вместо добавления гена инструмент редактирует сам геном.

После десятилетий исследований и клинических испытаний генетической привязки к генетическим нарушениям, 2019 год ознаменовался исторической вехой: одобрение вывода на рынок первых генных методов лечения нервно-мышечного заболевания в США и заболевания крови в Европейском союзе.

Они присоединяются к нескольким другим методам генной терапии — всего их восемь, одобренным в последние годы для лечения некоторых видов рака и наследственной слепоты.

            Научный руководитель Telethon Серж Браун позирует фотографу после пресс-конференции, чтобы представить Telethon 2018-й, th
                Научный директор Telethon Серж Браун позирует фотографу после пресс-конференции, чтобы представить Telethon 2018, ежегодный сбор средств для медицинских исследований, в Институте миологии в Париже 3 декабря 2018 года

Серж Браун, научный руководитель Французской ассоциации мышечной дистрофии, рассматривает 2019 год как поворотный момент, который приведет к медицинской революции.

«Двадцать пять, 30 лет — это время, которое нужно, — сказал он AFP из Парижа.

«Потребовалось поколение, чтобы генная терапия стала реальностью. Теперь она будет развиваться быстрее».

Рядом с Вашингтоном, в Национальном институте здоровья (NIH), исследователи также отмечают «период прорыва».

«Мы достигли точки перегиба», — сказала Кэрри Волинетц, заместитель директора NIH по научной политике.

Эти методы лечения непомерно дороги, но стоят до 2 миллионов долларов, что означает, что пациенты сталкиваются с изнурительными переговорами со своими страховыми компаниями.

Они также включают сложный режим процедур, которые доступны только в богатых странах.

Французский генетик Эммануэль Шарпантье, один из изобретателей Криспра, не верит в более антиутопические сценарии, в которых есть b
                Французский генетик Эммануэль Шарпантье, один из изобретателей Криспра, не верит в более антиутопические сценарии, которые были предсказаны для генной терапии

Грей провел месяцы в больнице, чтобы взять кровь, пройти курс химиотерапии, отредактировать стволовые клетки, повторно введенные путем переливания, и бороться с общей инфекцией.

«Вы не можете сделать это в общественной больнице рядом с домом», — сказал ее доктор.

Однако, согласно исследователям из Массачусетского технологического института, число одобренных генных терапий к 2022 году увеличится примерно до 40.

Они в основном будут нацелены на рак и болезни, которые влияют на мышцы, глаза и нервную систему.

<б> Биотерроризм

Еще одна проблема, связанная с Криспром, заключается в том, что его относительная простота пробудила воображение практикующих мошенников, которые не обязательно разделяют медицинскую этику западной медицины.

В прошлом году в Китае ученый Хе Цзянькуй спровоцировал международный скандал — и его отлучение от научного сообщества — когда он использовал Криспра для создания того, что он назвал первыми отредактированными людьми.

            Китайский ученый Хе Цзянькуй, изображенный в 2018 году, использовал Криспра для создания того, что он назвал первыми отредактированными людьми
                Китайский ученый Хе Цзянькуй, изображенный в 2018 году, использовал Криспра для создания того, что он назвал первыми отредактированными людьми

Биофизик сказал, что он изменил ДНК человеческих эмбрионов, которые стали близнецами Лулу и Нана.

Его цель состояла в том, чтобы создать мутацию, которая помешала бы девочкам заразиться ВИЧ, несмотря на то, что не было особой причины, чтобы провести их через этот процесс.

«Эта технология небезопасна», — сказал Киран Мусунуру, профессор генетики в Университете Пенсильвании, объяснив, что «ножницы» Криспра часто режут рядом с целевым геном, вызывая неожиданные мутации.

«Это очень легко сделать, если тебя не волнуют последствия», — добавил Мусунуру.

Несмотря на этические ловушки, сдержанность, по-видимому, до сих пор преобладала.

Сообщество пристально следит за Россией, где биолог Денис Ребриков заявил, что хочет использовать Crispr, чтобы помочь глухим родителям иметь детей без инвалидности.

Существует также соблазн генетически редактировать целые виды животных — малярийных комаров в Буркина-Фасо или мышей с клещами, которые переносят болезнь Лайма в США.

Снимок, сделанный во Французском национальном институте сельскохозяйственных исследований (INRA) в Мезон-Альфор, 20 июля 2016 года, показывает галочку
                На снимке, сделанном во французском Национальном институте сельскохозяйственных исследований (INRA) в Мезон-Альфор 20 июля 2016 года, показан клещ, укус которого может передавать болезнь Лайма.

Исследователи, отвечающие за эти проекты, осторожно продвигаются вперед, однако полностью осознают непредсказуемость цепных реакций в экосистеме.

Шарпантье не верит в более антиутопные сценарии, предсказанные для генной терапии, в том числе американские «биохакеры», вводящие инъекцию с помощью технологии Crispr, купленной онлайн.

«Не каждый является биологом или ученым», — сказала она.

И возможность военного захвата, чтобы создать убивающие солдата вирусы или бактерии, которые уничтожат урожай врагов?

Шарпантье считает, что технологии обычно используются в лучшую сторону.

«Я бактериолог, мы много лет говорим о биотерроризме», — сказала она. «Ничего не случилось.»

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *