Показано, что генная терапия дает долгосрочные преимущества людям с гемофилией А

gene
                Кредит: CC0 Public Domain

Прорывное лечение генной терапии гемофилии А, как было показано, предлагает долгосрочные преимущества, которые уже изменили жизнь 13 мужчин в Великобритании.
                                                                                       

Клинические исследователи во главе с профессором Джоном Паси из Лондонского университета королевы Марии впервые объявили в 2017 году, что 85% мужчин, получавших однократную инфузию отсутствующего гена, демонстрировали нормальные или почти нормальные уровни белка, свертывающего кровь, фактор VIII, через год.

В новой статье, опубликованной в Медицинском журнале Новой Англии, профессор Паси, который также является директором Центра гемофилии в Barts Health NHS Trust, подтвердил, что все пациенты, участвовавшие в исследовании, были все еще выигрывает от значительного снижения частоты кровотечений через три года после получения лечения. Ни один из 13 пациентов не нуждался в регулярном факторе VIII для предотвращения кровотечения в этот период.

Недостаток фактора VIII вызывает гемофилию А, на долю которой приходится около 80 процентов всех случаев гемофилии. Поскольку кровь не может свернуться, пациенты подвергаются риску чрезмерного кровотечения даже из-за малейшего повреждения, а также потенциально опасного для жизни спонтанного внутреннего кровотечения. Пациенты должны проходить три или более внутривенных инъекций каждую неделю, чтобы контролировать и предотвращать кровотечение. Устранение этих регулярных инъекций значительно снижает нагрузку на лечение, необходимое для предотвращения кровотечений.

Профессор Паси сказал: «Наша статья 2017 года показала, что генная терапия может значительно повысить уровень фактора VIII у мужчин с гемофилией А. Наши новые данные имеют решающее значение для оказания помощи научному и медицинскому сообществу в понимании этой новаторской технологии. Это последнее исследование подтверждает как безопасность и долгосрочное благотворное влияние лечения.Длительное лечение, которое эффективно завершает пожизненный режим регулярных инъекций, может трансформировать уход и значительно улучшить качество жизни сотен тысяч людей, рожденных с этим сложным генетическим состоянием. «

Лечение может быть особенно важным в развивающихся странах, где доступ к продуктам свертывания затруднен./p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *