Редактирование генома на перекрестке скандала и лечения

Редактирование генома на перекрестке скандала и лечения
                Технология CRISPR-Cas позволяет относительно легко изменять геном клеток. Это также делает терапию наследственных заболеваний доступной. Кредит: Colourbox

Генетическая модификация детей в Китае год назад была повсеместно осуждена. В то же время, лечение CRISPR находится в наших клиниках. Джейкоб Корн объясняет разницу.
                                                                                       

Год назад вспыхнул огромный протест, когда китайский исследователь Хе Цзянькуй объявил на конференции, что он модифицировал геном множества эмбрионов человека с помощью технологии CRISPR-Cas. Эмбрионы были имплантированы матери, которая затем родила двух генетически отредактированных детей. Недавно сообщалось о третьем отредактированном ребенке.

Ученые всего мира согласны: ни при каких обстоятельствах не следует имплантировать модифицированные эмбрионы в матку женщины или привести к сроку.

В странах, где это разрешено законом (Швейцария не входит в их число), исследование с CRISPR может проводиться на эмбрионах человека в очень строгих условиях, включая остановку эксперимента через 14 дней и никогда не имплантируя эмбрионы матери. , Но все мировое сообщество собралось вместе, чтобы согласиться с тем, что редактирование генома еще недостаточно развито, чтобы изменить зародышевую линию человека (яйцеклетки и сперма). Это потому, что многое еще не понято о том, как CRISPR-Cas работает (или не работает) на человеческих эмбрионах. Мы не можем исключить возможность того, что применение технологии может привести к изменениям, отличным от желаемых, и к потенциально вредным модификациям. Когда Хе Цзянькуй пошел дальше и внес изменения в зародышевую линию человека, он перешел красную черту: дети, родившиеся в Китае, однажды передадут изменения в своих генах своим потомкам.

Клинические исследования в Европе и США

Таким образом, в свете возмущения редактированием зародышевой линии человека Хе Цзянькуи, может показаться удивительным, что клинические испытания с использованием технологии CRISPR на людях проводятся, как мы говорим в Европе и США. Несколько недель назад две американские компании и немецкий университет сообщили о первых успехах в лечении CRISPR пациентов, страдающих бета-талассемией или серповидно-клеточной анемией. Ключевое отличие состоит в том, что эти методы лечения не будут переданы будущим поколениям и аналогичны лекарствам, принимаемым человеком. Эти процедуры CRISPR начинаются и заканчиваются у каждого пациента.

Как бета-талассемия, так и серповидноклеточная анемия представляют собой тяжелые генетические заболевания, характеризующиеся аномальным образованием эритроцитов. Я также участвую в проекте по (иным) серповидноклеточным заболеваниям с американскими учеными, и мы планируем начать клинические испытания в следующем году.

Эти исследования в корне отличаются от «детей CRISPR» в Китае. Все лекарства для редактирования генома, направленные в клинику, включают модификацию только соматических клеток, а не половых клеток (яйцеклеток и сперматозоидов). Соматические клетки — это типичные клетки нашего организма: кожа, печень, мышцы и так далее. В случае болезней крови, таких как серповидно-клеточная анемия, ученые в основном просто выполняют модифицированную пересадку костного мозга. Но тот, где пациенты являются собственными донорами костного мозга. Врачи забирают у пациента костный мозг, используют CRISPR для изменения клеток костного мозга вне тела, а затем снова вводят их в костный мозг.

Эти проекты предназначены исключительно для отдельных пациентов. Поскольку генные изменения не передаются будущим поколениям, пациенты все же могут передать наследственное заболевание своим детям. Но если это произойдет, эти дети смогут принять собственное решение относительно того, хотят ли они и как лечить это расстройство.

Большой потенциал для терапии

Бета-талассемия и серповидно-клеточная анемия являются лишь двумя примерами наследственных заболеваний, вызванных одним дефектным геном. Всего известно более 7000 таких генетических заболеваний. В принципе, все они могут быть вылечены с помощью редактирования генома CRISPR. В этой области ведутся многочисленные исследовательские проекты, в том числе направленные на лечение мышечной дистрофии, метаболических заболеваний, которые повреждают печень, врожденную слепоту и серьезные нарушения иммунной системы. Исследователи также начали клинические испытания с использованием CRISPR для борьбы с некоторыми формами рака путем изменения собственных иммунных клеток организма таким образом, что они атакуют опухолевые клетки.

Мы живем в очень захватывающее время для генетической медицины. Генетические заболевания были с человечеством в течение миллионов лет, и их первопричина неизлечима все это время. С CRISPR редактирование генома в последнее время стало относительно простым. Это открывает для нас возможности предоставлять варианты для пациентов, у которых нет других вариантов.

При рассмотрении случая с ученым-изгоем, таким как Хе Цзянькуй, мы должны быть осторожны, чтобы не смешивать это с совершенно разными подходами к редактированию генов, которые тщательно обрабатываются и не будут переданы детям./p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *