Лечение гемофилии с помощью генной терапии

Лечение гемофилии с помощью генной терапии
                Предоставлено: Mostphotos.

В рамках международного исследования Университет Лунда и Университетская больница Сконе начали лечение пациентов с гемофилией с помощью генной терапии, которая началась в январе этого года. Надежда состоит в том, что новое лечение значительно упростит повседневную жизнь людей с тяжелой гемофилией.
                                                                                       

Гемофилия — это генетическое заболевание, при котором организм не вырабатывает один из факторов свертывания, необходимых для свертывания крови. Поэтому наиболее серьезные случаи должны лечиться инъекциями концентрата фактора свертывания внутривенно несколько раз в неделю, чтобы предотвратить кровотечение.

«Вместо того, чтобы пациентам приходилось делать около 150 инъекций в год для предотвращения кровотечений, они надеются, что им вообще не понадобятся какие-либо инъекции после длительного лечения», — говорит Ян Астермарк, консультант по гематологии в Университетской больнице Сконе и профессор Лундского университета.

Лечение генной терапией обеспечивает здоровый генетический материал, который доставляется в клетки печени пациента. Это происходит через молекулу-носитель, которая является типом вируса, в данном случае модифицированного так называемого аденоассоциированного вируса (AAV). Лечение вводится внутривенно, и вирусный вектор попадает в клетку-мишень. Затем оболочка вируса падает, и ген начинает вырабатывать недостающий фактор свертывания крови.

«С использованием гена и вектора, которые мы используем, мы ожидаем значительного увеличения уровней фактора свертывания крови», — говорит Ян Астермарк.

Университетская клиника Сконе — первая в Северном регионе, которая предоставляет такое лечение пациентам с гемофилией.

«В последние годы был достигнут ряд достижений в области гемофилии, чтобы обеспечить эффективное и безопасное лечение генной терапией. Мы участвуем в нескольких клинических исследованиях и долгое время работали над тем, чтобы все для того, чтобы предложить лечение «, — объясняет Ян Астермарк.

Принимая участие в двух международных исследованиях фазы 3, больница сможет лечить четырех пациентов с гемофилией В в гематологической клинике в Мальме. Первые процедуры были проведены на прошлой неделе.

В третьем международном исследовании больнице будет предоставлена ​​возможность лечить еще четырех пациентов с гемофилией А в конце этого года. В каждом исследовании будут участвовать в общей сложности 60-80 пациентов по всему миру.

В исследованиях пациенты впервые наблюдались в течение шести месяцев, когда они используют свое традиционное лечение регулярного введения концентрата фактора свертывания крови. Исследователи записывают, как часто пациенты делают инъекции самостоятельно и могут возникнуть кровотечения. Затем это сравнивается с результатами пациента после генной терапии.

«Результаты предыдущих исследований показали, что результаты лечения генной терапией могут длиться более девяти лет», — говорит Ян Астермарк.

Область исследований стремительно развивается, и Ян Астермарк полагает, что в течение года может быть одобрено Европейским агентством по лекарственным средствам лечение генной терапией для взрослых пациентов, не имеющих иммунитета против молекулы-носителя или серьезного заболевания печени.

«В недалеком будущем это, вероятно, станет частью нашей обычной практики», — заключает Ян Астермарк ./p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *