Новый метод генной терапии улучшает зрение у мышей с врожденной слепотой

Новый метод генной терапии улучшает зрение у мышей с врожденной слепотой
                Концепции генной терапии и мутационной заместительной терапии. В терапии генной добавки к больным клеткам добавляются новые копии всего гена дикого типа. В заместительной мутации мутация локально иссекается и заменяется последовательностью дикого типа. Предоставлено: Коджи Нисигучи, Высшая школа медицины Университета Тохоку.

Мыши, рожденные слепыми, показали значительное улучшение зрения после прохождения новой генной терапии, разработанной группой японских ученых.
                                                                                       

Результаты были опубликованы 24 января в Nature Communications.

Этот новый метод представляет собой альтернативную стратегию генной добавки, которая включает в себя дополнение дефектного гена, такого как тот, который может привести к наследственной дегенерации сетчатки, здоровым. Здоровый ген доставляется через аденоассоциированный вирус (AAV). Однако вирус может содержать только маленький здоровый ген, и подавляющее большинство пациентов с дефектами в более крупном гене не могут лечиться этим методом.

«Чтобы преодолеть эту проблему, мы разработали единую платформу генной терапии AAV, которая позволяет локально заменять мутированную последовательность ее здоровым аналогом, который может лечить практически любую мутацию», — сказал Коджи Нисигучи, соавтор статьи и соавтор профессор кафедры современной офтальмологической медицины в Высшей школе медицины университета Тохоку.

Единая платформа генной терапии AAV объединяет технологию CRISPR-Cas9 с микрогомологическим соединением концов. Эти две вещи действуют как генетические ножницы и генетический клей соответственно. Исследователи могут нацелить определенный дефектный ген, вырезать его и склеить в здоровой замене.

У слепых мышей этот подход спас примерно 10% фоторецепторов, что привело к улучшению светочувствительности и увеличению зрительной активности. Улучшение зрения было примерно таким же, как может дать добавка генов.

«Обрабатывая мышей, ослепленных наследственной дегенерацией сетчатки, с помощью нового метода лечения, мы показываем, что надежного визуального восстановления можно достичь на уровне, аналогичном опосредованному обычными генными добавками, обеспечивая его потенциал для клинического применения», — сказал Нисигучи. «Платформа прокладывает путь для лечения пациентов с мутациями в более крупных генах, которые составляют подавляющее большинство пациентов с наследственной дегенерацией сетчатки. Кроме того, подобный подход может применяться для лечения практически любых глазных и неглазных наследственных состояний».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *