Врачи пробуют 1-е правление CRISPR в теле на слепоту

Врачи пробуют 1-е редактирование CRISPR в теле для слепоты
                Доктор Джейсон Командер, специалист по наследственным заболеваниям сетчатки глаза в Массачусетском лазарете для глаз и ушей в Бостоне, указывает на модель глаза во время интервью 8 января 2020 года. Больница Командера планирует включить пациентов в исследование по редактированию генов для исследования слепоты. Он сказал, что это знаменует собой «новую эру в медицине» с использованием технологии, которая «делает редактирование ДНК намного проще и намного эффективнее». (AP Photo/Rodrique Ngowi)

Ученые говорят, что они впервые использовали инструмент редактирования генов CRISPR внутри чьего-то тела, что является новым рубежом для усилий по работе с ДНК, химическим кодом жизни, для лечения заболеваний.
                                                                                       

Недавно пациент сделал это в Институте глаз Кейси в Университете здоровья и науки Орегона в Портленде по поводу наследственной формы слепоты, о которой компании объявили в среду. Они не будут сообщать подробности о пациенте или о том, когда произошла операция.

Может потребоваться до месяца, чтобы увидеть, сработало ли это для восстановления зрения. Если первые несколько попыток окажутся безопасными, врачи планируют проверить его на 18 детях и взрослых.

«У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по существу слепы, и заставить их видеть», — сказал Чарльз Олбрайт, главный научный сотрудник компании Editas Medicine, находящейся в Массачусетсе, в Кембридже, которая разрабатывает лечение с помощью Allergan в Дублине. «Мы думаем, что это может открыть целый новый набор лекарств для изменения вашей ДНК».

р. Джейсон Командер, глазной хирург в Массачусетском глазу и ухе в Бостоне, еще одной больнице, в которую планируется включить пациентов в исследование, сказал, что это знаменует собой «новую эру в медицине» с использованием технологии, которая «делает редактирование ДНК намного проще и намного более эффективной. «

Врачи впервые попробовали редактирование генов в теле в 2017 году для другого наследственного заболевания с помощью инструмента, называемого цинковыми пальцами. Многие ученые считают, что CRISPR является гораздо более простым инструментом для определения местоположения и разрезания ДНК в определенном месте, поэтому интерес к новым исследованиям очень высок.

Люди в этом исследовании имеют врожденный амавроз Лебера, вызванный мутацией гена, которая не дает организму вырабатывать белок, необходимый для преобразования света в сигналы для мозга, который обеспечивает зрение. Они часто рождаются с небольшим зрением и могут потерять даже это в течение нескольких лет.

Ученые не могут лечить его с помощью стандартной генной терапии — поставки замещающего гена — потому что тот, который нужен, слишком велик, чтобы поместиться в неработающие вирусы, которые используются для его доставки в клетки.

Таким образом, они стремятся отредактировать или удалить мутацию, сделав два разреза по обе стороны от нее. Надежда состоит в том, что концы ДНК воссоединятся и позволят гену работать как следует.

Это делается в часовой хирургии под общим наркозом. Через трубку шириной в волосы, доктора капают три капли жидкости, содержащей механизм редактирования генов, прямо под сетчаткой, оболочку в задней части глаза, которая содержит светочувствительные клетки.

«После того, как ячейка отредактирована, она становится постоянной и эта ячейка будет сохраняться с надеждой на жизнь пациента», потому что эти ячейки не делятся, — сказал один из руководителей исследования, не участвующий в этом первом случае, д-р Эрик Пирс из Массачусетс Глаз и Ухо.

            Врачи пробуют 1-е редактирование CRISPR в теле для слепоты
                Чарльз Олбрайт, исполнительный вице-президент и главный научный сотрудник Editas Medicine, компании по редактированию генома, в Кембридже, штат Массачусетс, проходит через офис компании 8 января 2020 года. «У нас буквально есть потенциал, чтобы взять людей, которые по существу ослепите и заставьте их увидеть «, — говорит Олбрайт, чья компания разрабатывает генный редактор для лечения слепоты с базирующимся в Дублине Allergan. «Мы думаем, что это может открыть целый новый набор лекарств, которые помогут изменить вашу ДНК». (AP Photo/Rodrique Ngowi)

Врачи считают, что им нужно от одной десятой до одной трети клеток восстановить зрение. По словам Олбрайт, в ходе испытаний на животных ученые смогли исправить половину клеток.

Глазная хирургия сама по себе представляет небольшой риск, говорят врачи. Инфекции и кровотечения являются относительно редкими осложнениями.

Один из самых больших потенциальных рисков от редактирования генов заключается в том, что CRISPR может вносить непреднамеренные изменения в другие гены, но компании сделали многое, чтобы минимизировать это и гарантировать, что лечение сокращается только там, где это предусмотрено, сказал Пирс. Он консультировал Эдитаса и помогал проверить генную терапию, Luxturna, которая продается для другого типа наследственной слепоты.

Некоторые независимые эксперты с оптимизмом смотрели на новое исследование.

«Подход к редактированию генов действительно интересен. Нам нужны технологии, которые смогут справиться с такими проблемами, как эти крупные гены», — сказал доктор Жан Беннетт, исследователь из Университета Пенсильвании, который помогал проверить Luxturna в Детской больнице Филадельфии. .

За один день ей позвонили три семьи, которые искали решения унаследованной слепоты.

«Это ужасная болезнь», — сказала она. «Прямо сейчас у них ничего нет».

р. Киран Мусунуру, другой эксперт по редактированию генов в Университете Пенсильвании, сказал, что лечение, вероятно, будет работать, основываясь на тестах на ткани человека, мышах и обезьянах.

Инструмент редактирования генов остается в поле зрения и не перемещается в другие части тела, поэтому «если что-то пойдет не так, вероятность вреда очень мала», сказал он. «Это хороший первый шаг для редактирования генов в теле».

Хотя новое исследование впервые использовало CRISPR для редактирования гена внутри тела, другая компания, Sangamo Therapeutics, тестирует редактирование гена цинкового пальца для лечения метаболических заболеваний.

Другие ученые используют CRISPR для редактирования клеток вне тела, чтобы попытаться лечить рак, серповидноклеточную анемию и некоторые другие заболевания.

Все эти исследования были проведены открыто, с одобрения государственных регуляторов, в отличие от работы китайского ученого, которая вызвала международное презрение в 2018 году. Он Jiankui использовал CRISPR для редактирования эмбрионов во время зачатия, чтобы попытаться сделать их устойчивыми на заражение вирусом СПИДа. Изменения в ДНК эмбрионов могут передаваться будущим поколениям, в отличие от работы, проводимой сейчас для взрослых по лечению заболеваний.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *