Результаты, полученные на мышах, показывают возможности медикаментозной терапии плода при глухоте

РНК
                Кредит: CC0 Public Domain

Новое исследование, проведенное учеными-слушателями из Университета здоровья и науки штата Орегон, предлагает способ лечения и профилактики трудноизлечимых генетических заболеваний до рождения.
                                                                                       

Исследователи из Центра исследований слуха штата Орегон, работающие с мышами, вводили специально разработанную синтетическую молекулу в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей через 12 дней после оплодотворения. Исследование показало, что метод исправил экспрессию мутировавшего гена, который вызывает синдром Ашера, расстройство, характеризующееся глухотой и прогрессирующей потерей зрения, поражающее примерно 4-17 из каждых 100 000 человек.

Методика напрямую не связана с клиническим применением у людей. Однако новое исследование в сочетании с предыдущими результатами показывает, что лекарственная терапия может быть возможна через амниотическую жидкость в утробе матери для плода.

Результаты будут опубликованы в журнале Nucleic Acids Research.

Ученые разработали синтетический антисмысловой олигонуклеотид, или АСО, который нацелен, а затем присоединяется к точным последовательностям нуклеиновых кислот. В этом случае молекула была разработана для нацеливания РНК перед мессенджером, класса молекул, которые влияют, когда, где и насколько сильно гены экспрессируются в клетке. Когда ученые ввели АСО в развивающееся внутреннее ухо эмбриональных мышей, несущих мутацию гена, мыши развивались без симптомов синдрома Ашера.

«Это показывает, что прямое введение ASO во внутреннее ухо восстановило слух и равновесие», — сказал старший автор Джон В. Бриганде, доктор философии, главный исследователь Орегонского центра исследований слуха при OHSU.

Исследователи ожидают перехода от мышиной модели к нечеловеческим приматам, которые более точно моделируют потерю слуха у человека, прежде чем метод будет готов к клиническим испытаниям на людях. Бриганде сказал, что ожидает, что он будет полезен для потенциального лечения и профилактики нескольких типов врожденных форм нарушений слуха и равновесия.

Эта работа представляет собой последние из нескольких инициатив OHSU по разработке новых генетических инструментов для решения генетических условий.

Недавно исследователи из Института глаз Кейси OHSU впервые использовали другую технику редактирования генов, называемую CRISPR, для редактирования генов в организме человека. В 2017 году исследователи OHSU привлекли внимание всего мира, когда исправили мутацию гена, которая вызывает смертельное заболевание сердца у ранних эмбрионов человека.

«В нашем дополнительном подходе к редактированию генов у эмбрионов на ранней стадии в чашке мы стремимся исправить аберрантную экспрессию генов во внутреннем ухе плода, находясь внутри матки, чтобы восстановить слух и баланс», — сказала Бриганде. «Мы думаем, что оба подхода имеют высокую ценность».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *