Тканевый биоинженерный продукт, обозначенный как препарат для бесхозной кожи бабочки

Тканевый биоинженерный продукт, обозначенный как препарат-сирота для кожи бабочки
                Анализ правильности трансплантации у мышей. Кожа, регенерированная при трансплантации, восстановила свою адгезию. Кредит: Фернандо Ларчер

Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для лечения рецессивного дистрофического эпидермолизного буллоза был назван продукт биоинженерии тканей на основе клеток пациентов, которые были скорректированы с использованием геномного редактирования. Состояние, известное как кожа бабочки, характеризуется появлением хрупкой кожи и эпителия слизистой оболочки, язв и агрессивных кожных карцином. Работа, выполненная для получения этого звания, спонсирована Центром биомедицинских исследований сети редких заболеваний (CIBERER, в его испанском сокращении), координировалась Фернандо Ларчером.
                                                                                       

Рецессивный дистрофический эпидермолиз буллезы — это редкое состояние, характеризующееся непрерывным образованием эрозий и волдырей на коже и внутреннем эпителии, а также фиброзом и различными осложнениями, такими как псевдосиндактилия (слияние пальцев) и высокая предрасположенность к развитию метастатической эпидермоидной болезни. карцинома. Лечение этого состояния представляет собой сложную задачу для медицинских работников и требует больших усилий со стороны пациентов и их семей.

Это генетическое состояние вызвано мутациями гена COL7A1, который кодирует коллаген 7, белок, необходимый для прикрепления эпидермиса к дерме. В Испании существует высокая распространенность мутации, локализованной в гене экзона 80 (она присутствует примерно у 50% испанских пациентов), что оправдывает разработку точной терапии, нацеленной на эту область гена. До тех пор, пока этот продукт не был разработан, молекулярным инструментам CRISPR/Cas9 не хватало необходимой эффективности для реалистичного клинического применения в взрослых стволовых клетках, таких как кроветворные или кожные клетки. Следовательно, эти стратегии не могут конкурировать с традиционными методами генной терапии с использованием вирусных векторов.

Этот продвинутый терапевтический продукт, в котором высокоэффективно используется инструмент CRISPR/Cas9, был успешно подтвержден доклинической моделью заболевания и был опубликован в Molecular Therapy в 2019 году. Это новое лекарство соответствует с двумя из самых популярных свойств разработки новых методов лечения в настоящее время: биологическая безопасность и терапевтическая эффективность.

С этим CIBERER уже продвигал 10 препаратов-сирот, которые были обозначены Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA), четыре из которых также были обозначены американским агентством (FDA).

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *