Исследование находит потенциальную новую цель гена для педиатрического рака печени

Исследование обнаруживает потенциальную цель нового гена для детского рака печени
Джордан Смит (справа) — кандидат в доктора медицины/доктора философии, доктор философии Вен Сюэ (слева). Предоставлено: Медицинский факультет Массачусетского университета.

Команда исследователей медицинской школы UMass определила многообещающую новую терапевтическую мишень при гепатобластоме, редком, прежде всего, детском раке печени, для которого успешные стратегии лечения были неуловимы.

В исследовании, посвященном роли выживания опухоли гена рака, YAP1, руководил доктор медицинских наук Джордан Смит. кандидат в лаборатории Вэнь Сюэ, доктор философии, доцент РНК-терапии. Он был опубликован онлайн в журнале Гепатология.

«Это первое исследование, демонстрирующее потенциальную эффективность YAP1-ориентированной терапии при лечении рака печени у детей», — сказал Смит. «Кроме того, это показывает, что судьба раковых клеток может быть обратимой, открывая новое терапевтическое окно».

Лишь около 100 детей в США ежегодно диагностируют гепатобластому. По словам Смита, для детей с прогрессирующим заболеванием выживаемость остается низкой — 27 процентов.

«У нас не так много инструментов в нашем наборе инструментов для этих детей», — сказал Смит. Она объяснила, что рак печени протекает бессимптомно, пока опухоли не зашли слишком далеко для хирургической резекции среди 60-80 процентов пациентов.

Это обычно оставляет химиотерапию в качестве пути лечения, который может иметь серьезные долгосрочные побочные эффекты у детей, от потери слуха и нарушений в обучении, до потенциальной необходимости пересадки сердца или почек в более позднем возрасте.

Смит и ее коллеги искали способ нацеливаться на гены, которые контролируют выживаемость и рост опухоли при гепатобластоме, подход, который успешно использовался при раке у взрослых, сказала она.

«Если бы это сработало, что было бы феноменальным в этом, так это то, что это потенциально уменьшило бы потребность в химиотерапии и сделало бы больше кандидатов на хирургические операции для детей», — сказал Смит. «Хирургия лечит этих детей большую часть времени».

Начиная с учебного гранта от Национального института рака, Смит и исследователи из лаборатории Сюэ работали с другими лабораториями в Институте терапии РНК, возглавляемыми Эриком Сонтхаймером, доктором философии, профессором РНК-терапии, и Филиппом Заморе, Доктор наук, исследователь Медицинского института Говарда Хьюза, заведующий кафедрой биомедицинских наук Гретхен Стоун Кук, профессор и профессор РНК-терапии. К ним присоединились ученые из лаборатории Чжипинга Вэна, доктора философии, кафедры биомедицинских исследований Ли Вейбо, профессора биохимии и молекулярной фармакологии и директора Программы по биоинформатике и интегративной биологии.

В ходе исследований на животных ученые обнаружили, что отключение гена YAP1 приводило к более чем 90-процентной регрессии опухоли с выживаемостью до 230 дней.

Снятие YAP1 не только привело к гибели опухолевых клеток, но также способствовало дифференцировке в подмножестве опухолевых клеток, которые даже могли спасти повреждение печени у мышей.

Смит сказал, что следующим шагом будет разработка в UMMS индивидуального терапевтического средства для лечения печени и поиска клеток гепатобластомы. Изучение этого вопроса происходит на ранних стадиях в лаборатории доктора физико-математических наук Анастасии Хворовой.

«Я думаю, что это также прекрасный пример трансляционной природы отдела, с одной лабораторией с этим опытом и моделированием мыши, а затем исследование перемещается по коридору в другую лабораторию с действительно феноменальным опытом», — сказал Смит./р>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *