Ученые спасают мини-сетчатки от глазных болезней с помощью нового подхода генной терапии

retina
Кредит: CC0 Public Domain

Ученые разработали новый подход к генной терапии, который предлагает огромные возможности для лечения заболеваний глаз, которые приводят к слепоте и затрагивают тысячи людей во всем мире.

Исследователи из Тринити-колледжа Дублина и Университетского колледжа Лондона (UCL) объединили свои знания в области генетики, вирусологии и офтальмологии, начав путь к новому лечению для группы заболеваний глаз, которые в совокупности называются пигментным ретинитом (RP). , Их впечатляющие результаты опубликованы сегодня в ведущем журнале Stem Cell Reports.

RP — это группа редких генетических нарушений, которые включают разрушение и потерю клеток в сетчатке, которая является светочувствительной тканью, которая выравнивает заднюю часть глаза. Распространенные симптомы ранней стадии включают затруднение зрения ночью и потерю бокового (периферического) зрения, часто приводящую к слепоте.

Ученые уже давно знают, что мутации в гене «RP2», который отвечает за создание белка, необходимого для нормального зрения, связаны с заболеваниями РП. Однако в настоящее время нет методов лечения людей, живущих с рядом заболеваний РП.

Коллективная группа разработчиков нового захватывающего исследования использовала модифицированный общий вирус для доставки нормальной, функционирующей копии гена RP2 в «мини-сетчатки», которая была сконструирована из стволовых клеток и содержала дефектную версию гена. «Мини-сетчатки», разработанные в UCL, имитировали заболевание RP2 у пациентов.

Последующий анализ показал, что эти мини-сетчатки успешно захватили функционирующий ген RP2 после доставки вируса и продуцировали необходимый ему белок.

Важно отметить, что обработанные мини-сетчатки показали значительное улучшение — подчеркивая, что подход спас их от РП.

Ciara Shortall, Ph.D. Научный сотрудник Тринити-школы генетики и микробиологии, является одним из основных авторов опубликованного исследования.

Объясняя значимость этой работы, она сказала: «За последние 30 лет было много разговоров о генной терапии и ее потенциале для лечения огромного числа изнурительных заболеваний и расстройств, но на самом деле только недавно наука преодолела трудности, связанные с такими подходами, и стала приближать потенциальные методы лечения.

«В относительном выражении теперь довольно легко заменить проблемные гены функциональными версиями с использованием невредных вирусов, что мы и сделали здесь. И хотя до утвержденной терапии у нас еще немного времени и много работы это невероятно захватывающе — начать путешествие, которое однажды могло бы обеспечить эффективное лечение для спасения зрения «.

Команда Trinity, возглавляемая профессором Джейн Фаррар, в процессе использовала свой опыт в области генетики и создания вирусов, а команда UCL, возглавляемая профессором Майклом Читамом, возглавила создание мини-сетчатки, используемой для дорожного тестирования генная терапия.

Профессор Читам сказал: «Важным событием является то, что теперь мы можем воспроизводить так много элементов наследственного заболевания, используя эти мини-сетчатки. Это дает нам возможность подробно изучить, почему люди слепнут и пытаются найти способы предотвратить слепоту. Интересно, что генная терапия, кажется, настолько эффективна для этой формы RP. «

Глазные исследования в Тринити-колледже в Дублине поддерживаются Советом по исследованиям в области здравоохранения Ирландии, Научным фондом Ирландии, организацией «Борьба с слепотой в Ирландии» и благотворительными организациями по исследованиям в области здравоохранения Ирландии ./p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *