Восстановление РНК показывает перспективу в обращении мутаций, лежащих в основе неврологического расстройства

rna
Кредит: CC0 Public Domain

Ученые успешно отредактировали РНК на живом животном таким образом, что отремонтированная РНК затем исправила мутацию в белке, которая вызывает изнурительное неврологическое расстройство у людей, известных как синдром Ретта.

Прогресс исследователей из Университета здоровья и науки штата Орегон публикуется в журнале Cell Reports.

«Это первый пример использования программируемого редактирования РНК для восстановления гена в мышиной модели неврологического заболевания», — говорит старший автор, доктор философских наук Гейл Мандель, старший научный сотрудник Института Vollum OHSU. «Это дает нам подход, который имеет некоторую тягу».

Синдром Ретта — это изнурительное неврологическое расстройство, вызванное мутациями в гене, который кодирует белок MeCP2. Болезнь встречается почти исключительно у девочек, поражая примерно 1 из 10 000 живорождений, из-за того, что она расположена на Х-хромосоме.

Мандель и соавторы под руководством доктора наук Джона Синнамона (John Sinnamon) были сосредоточены на разработке способа восстановления мутированного белка MeCP2 на уровне РНК, или рибонуклеиновой кислоты, которая действует как посланник, который несет инструкции от ДНК, чтобы контролировать синтез белков.

Другие ученые использовали программируемую технику восстановления редактирования РНК для определения мышечной дистрофии и даже потери слуха у мышей с генной инженерией.

Тем не менее, это первая демонстрация того, что метод обещает неврологические расстройства, связанные с генетическими мутациями, которые распространяются на тысячи различных типов клеток мозга. Нервная система создает больше проблем для этого метода, чем болезни других органов, таких как мышцы или печень, которые имеют гораздо меньшую клеточную гетерогенность.

Новое исследование нацелено и восстановило белок MeCP2 в различных типах клеток, впервые в научных исследованиях.

«Мы восстановили белок MeCP2 в трех разных популяциях нейронов», — сказал Мандель. «Поэтому вполне возможно, что он будет работать по всему мозгу, при условии, что мы сможем широко распространить компоненты редактирования».

Предыдущее исследование, проведенное Эдрианом Бердом и доктором философии в Университете Эдинбурга, показало, что у мышей можно обратить вспять симптомы, похожие на Ретт, предполагая, что это возможно и у людей.

«По этой причине синдром Ретта является идеальным тестовым примером для этой техники», — сказал Мандель.

Хотя исследования OHSU показывают, что восстановление РНК является многообещающим доказательством концепции, Мандель подчеркнул, что необходимо провести гораздо больше исследований, чтобы проверить, не отменяет ли это поведение, подобное ретту у мышей, и повысить эффективность и специфичность repair./p>

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *