Генная терапия нацелена на внутреннюю сетчатку для борьбы со слепотой

Генная терапия нацелена на внутреннюю сетчатку для борьбы со слепотой
Предоставлено: Мэри Энн Либерт, Inc., издатели.

Генная терапия внутренней сетчатки предотвратила слепоту на мышиной модели нейродегенеративного расстройства CLN3 болезнь Баттена. Опосредованная аденоассоциированным вирусом (AAV) экспрессия гена CLN3 человека привела к значительной выживаемости биполярных клеток и сохранению функции сетчатки, как сообщалось в рецензируемом журнале Human Gene Therapy.

Болезнь Баттена — это группа наследственных лизосомных нарушений накопления со смертельным исходом, которые преимущественно поражают детей. Наиболее распространенной формой является болезнь CLN3, от которой нет лечения. Дегенерация сетчатки и, как следствие, потеря зрения — один из симптомов.

Робин Али, Институт офтальмологии Калифорнийского университета в Лондоне, и соавторы заявляют, что «специфическая для биполярных клеток экспрессия человеческого CLN3 восстанавливает фенотип сетчатки у мышей с дефицитом Cln3». Они показывают, что у мышей с дефицитом Cln3 наблюдается снижение внутренней функции сетчатки в результате гибели палочковых биполярных клеток.

«При сложных генетических заболеваниях, таких как болезнь Баттена, окончательное решение генной терапии может потребовать параллельных усилий между коррекцией нарушений развития нервной системы и потерей зрения», — считает главный редактор Human Gene Therapy Теренс Р. Флотт, доктор медицины, профессор медицинского образования Селии и Исаака Хайдаков, декан, проректор и исполнительный заместитель канцлера Медицинской школы Массачусетского университета. «Таким образом, лечение, направленное на исправление дефекта сетчатки, может оказаться очень важным для лечения этих пациентов в будущем».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *