Разработанные капсиды для эффективной доставки генов к глазу

gene
Кредит: CC0 Public Domain

Рациональный подход к дизайну позволил создать новые варианты капсидов аденоассоциированных вирусов (AAV). Они улучшили трансдукционные свойства сетчатки и роговицы мыши. как сообщается в рецензируемом журнале Human Gene Therapy.

Эффективная доставка генов этих вариантов была подтверждена в тканях приматов, отличных от человека. «Варианты AAV2 и AAV5 с модифицированным капсидом, описанные здесь, обладают новыми характеристиками, которые повысят эффективность и специфичность их потенциального использования в генной терапии ряда глазных заболеваний человека», — сказала Кэтрин О’Риордан и соавторы из Sanofi. >

«Структурные домены капсида AAV стали фундаментальными строительными блоками многих векторов генной терапии. В работе доктора О’Риордан и ее коллег используются преимущества новой эпохи структурной биологии для разумной перестройки этих строительных блоков, а не полагаться на эмпирический скрининг вариантов. Этот рациональный подход к проектированию имеет большие перспективы для данной области «, — по словам главного редактора Human Gene Therapy Теренса Р. Флотта, доктора медицины, Селии и Исаака Хайдака, профессора медицинского образования и декана, проректора, и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета.

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *