Генная терапия корректирует сердечные эффекты атаксии Фридрейха

Генная терапия корректирует сердечные эффекты атаксии Фридрейха
Предоставлено: Мэри Энн Либерт, Inc., издатели.

Как сообщалось в рецензируемом журнале Human Gene Therapy, генная терапия была успешно использована для преодоления сердечных эффектов атаксии Фрейдрейха (FA) на мышиной модели заболевания.

Исследователи из Медицинского колледжа Вейлла Корнелла создали уникальную, специфичную для сердца, мышиную модель FA, аналогичную ранней стадии заболевания человека. В состоянии покоя мыши нормальны, но у них наблюдаются сердечные симптомы, вызванные стрессом, например, когда они тренируются на беговой дорожке.

В статье «Стресс-индуцированная мышиная модель сердечных проявлений атаксии Фридрейха, скорректированная с помощью AAV-опосредованной генной терапии» обработанные мыши получили однократную внутривенную дозу генной терапии аденоассоциированного вируса (AAV) для доставки ген фратаксина, дефицитный по ЖК. Эти мыши демонстрировали физическую активность на беговой дорожке, которая была неотличима от их здоровых однопометников.

«Сложность единичных генных заболеваний часто усложняет стратегии, используемые в клинической генной терапии», — считают главный редактор Human Gene Therapy Теренс Р. Флотт, доктор медицины, Селия и Исаак Хайдак, профессор медицинского образования и декан. Провост и исполнительный заместитель ректора Медицинской школы Массачусетского университета. «Демонстрация этими авторами того, что FA может потребовать системного метода доставки для коррекции как сердечных, так и неврологических проявлений заболевания, может иметь решающее значение для будущей генной терапии FA».

Похожие новости

Добавить комментарий

Ваш e-mail не будет опубликован. Обязательные поля помечены *